自体脐血治脑瘫取得进展“慢天使”有望获益

2018-07-09 10:24 来源: 广州日报
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  脑瘫,医学名称为“脑性瘫痪”,患儿因脑损伤或发育缺陷而姿势异常、运动障碍,被称为“慢天使”。

  “慢天使”真不少,约400名新生儿中就有1个,而且多达300种现有治疗办法效果都不如意。不过,今后“慢天使”可望有救。记者从在穗举行的第六届中国脐带血大会上获悉,由广东省妇幼保健院和韩国汉阳大学联合开展的“自体脐血治疗脑瘫”临床科研项目,目前已有12位患儿成功进行自体脐血输注并取得突破进展。

  400名新生儿中 就有一名“慢天使”

 

  一说“脑瘫”,很多人就意识到这是非常严重的疾病,确实,因为脑损伤或者发育缺陷,患儿不仅姿势异常,有运动障碍,而且伴发智力低下、癫痫、行为异常、感觉知觉障碍等等。

  脑瘫的发病率一点也不低,发达国家的发病率为1.8‰~4.9‰,我国的发病率为1.8‰~6‰,也就是说,保守估计,我国每400名新生儿里就有一个患病。

  广东省妇幼保健院康复科主任、省儿童康复专业委员会副主委常燕群教授指出,医疗水平日新月异地进步,但脑性瘫痪发病率未见减少,早产、高龄二胎等因素的加入更让发病形势不容乐观。

  同时,国内外脑瘫的治疗方法虽然多达300多种,但很多不可靠,只能说“效果若干”。他说,因此越来越多的专家学者开始探讨如脐血应用这样的新治疗研究。

  成果:12例患儿

  输注自体脐血获进展

  据了解,近年来,美国、韩国等多个国家开展脐血治疗脑瘫临床试验,取得了喜人成果,自体脐血治疗脑瘫逐渐被业界认为是临床新趋势。

  通过文献检索和与国外专家直接沟通,常燕群发现,国外在人类自体脐血治疗脑性瘫痪方面开展了大量基础研究及临床试验,部分病人使用自体脐血后临床症状有一定的改善。因此,他带领团队于2017年6月与韩国汉阳大学Lee Young-Ho教授团队共同开启“自体脐血治疗脑瘫”的临床Ⅰ期试验,在广东省脐血库的大力支持下,常燕群带领的项目团队在短时间内招募到了首批脑瘫患儿。

  2017年10月成功进行了首例脑瘫患儿的自体脐血回输,截至2018年5月,已有12例患儿接受了该疗法且均已平安出院,由于观察评估需3~6个月,目前已经有4例完成评估,结果显示均有一定的效果,更多治疗效果还在持续观察中。

  机制:可能是细胞因子

  保护了神经元

  对于小儿脑瘫,运动疗法、电疗、按摩、热疗、手术、药物等,因为不能改变脑损伤的结构破坏,只能一定程度上缓解肌肉痉挛或者促进患儿运动能力发育,部分纠正异常运动模式。

  那么,省妇幼的“自体脐血治疗脑瘫”项目,为什么参加治疗的患者能有上述突破性进展呢?

  世界首例脐带血移植专家、美国杜克大学儿童移植中心及罗伯特森细胞治疗临床转化中心首席专家Joanne Kurtzberg教授,专程赶来参加第六届中国脐带血大会。她与团队在自体和异体脐带血治疗脑瘫和自闭症等神经系统疾病方面已经积累了超过700例的临床实践。

  Joanne Kurtzberg教授指出,研究中发现,患儿在输注自体脐血时,能够促进脑瘫患儿运动功能恢复,治疗一年后,患儿平均比预期提升了30%的运动功能。200例自体脐血回输的缺血性脑病治疗二期临床试验里,美国6所医院的随机对照研究证实,70%的婴幼儿患者对治疗有反应。

  她与团队通过动物试验发现,脑性瘫痪在可见仪器下显示绿色的神经元细胞凋亡,而动物自体脐血的回输,显示有单核细胞进入到脑损伤处,可能是分泌出细胞因子等物质,促进新生并保护了神经元细胞。

  美国的课题组、中国的新研究都表示,自体脐血输注安全可行,对脑瘫患儿有益。

  在自体脐血治疗脑瘫方面的研究,广东走在前沿,已迈出了重要一步,接下来还有10余例患儿正在计划安排输注,今后将围绕治疗效果展开进一步的探索及研究。

  此外,常燕群表示,今后也将计划开展自体脐血治疗自闭症以及异体脐血治疗脑瘫、自闭症的科研项目。

  呼吁:

  更多脑瘫患儿加入科研

  “自体脐血治疗脑瘫”临床科研项目负责人常燕群说,脑瘫的治疗效果是越早越好,希望有更多的脑瘫患儿能够加入到该科研项目中来。

  如果有脑瘫患儿且已自存了脐血的,可以联系广东省妇幼保健院康复科020-39151772(8:00~12:00,14:00~18:00)或广东省脐血库4008302007(9:00~18:00)咨询。

责编:柳昕

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