首款！美食药管理局批准罕见肾上腺肿瘤疗法

　　近日，美国食品和药物管理局(FDA)批准Azedra(IOBEGUUNI I 131)用于治疗罕见的不能手术切除、需要全身抗癌治疗的肾上腺肿瘤，主要针对12岁及以上的成人和青少年患者。值得一提的是，这是FDA首次批准用于此用途的药物。 

　　这些腺体位于肾脏的正上方，包括激素在内的荷尔蒙称为肾上腺素和去甲肾上腺素。而在一些罕见的情况下，患者会罹患嗜铬细胞瘤（pheochromocytomas）或副神经节瘤（paraganglioma），影响到肾上腺的正常功能，导致激素过量生产，引发高血压、头疼、心率过快等一系列症状。由于肿瘤位置的特殊性，并非所有患者都能通过手术来切除这些肿瘤。他们也因此需要一款系统性的疗法进行治疗。

　　在一项单臂、公开标签的临床试验中，这款新药的效果得到了验证。该试验招募了68名患者，其中15名(22%)获得了总体的肿瘤缓解，17名(25%)在至少6个月的时间里，将其抗高血压的药物使用减少了50%或以上。这也达到了该研究的主要临床终点。

　　AZEDRA患者在临床试验中最常见的严重副作用包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少症、血小板减少症、疲劳、贫血、增加的国际。测量血液凝结的实验室试验、恶心、头晕、高血压和呕吐。

　　由于它是一种放射性治疗剂，Azedra包括关于患者和家属的辐射暴露的警告，当患者接受Azedra时，应尽量减少辐射。其他警告和预防措施包括血细胞水平降低(骨髓抑制)、甲状腺功能低下、血压升高、肾衰竭或肾损伤和肺炎。骨髓增生异常综合征和急性白血病，在接受AZEDRA的患者中观察到，并且这种风险的大小将继续被研究。AZEDRA可对发育中的胎儿造成伤害;女性应告知胎儿的潜在风险，并在接受Azedra后使用有效的避孕方法。与AZEDRA相关的辐射暴露可能导致男性和女性不育症。

　　“许多超罕见癌症患者可以通过外科手术或局部治疗来治疗，但对于经历肿瘤相关症状如高血压的患者来说，没有有效的系统治疗。”FDA肿瘤中心主任Richard Pazdur博士说：“现在，患者将得到批准的治疗，这表明在某些患者中减少了对血压药物的需求，并减少了肿瘤的大小。”

　　FDA批准AZEDRA批准给子代制药公司。

责编：柳昕