FDA批准阿斯利康新免疫毒素 用于治疗白血病

　　近日，美国食品和药物管理局(FDA)批准了阿斯利康的Lumoxiti(moxetumomab pasudotox-tdfk)静脉注射剂用于治疗复发性或难治性毛细胞白血病(hairy cell leukemia, HCL)成人患者。这些患者已经接受了至少两次系统疗法，其中包括嘌呤核苷类似物(purine nucleoside analog)疗法。

　　HCL是一种罕见的缓慢生长的血液癌症，其中骨髓产生过多的B细胞(淋巴细胞)。当在显微镜下观察时，它们看起来“毛茸茸的”，因此名为毛细胞白血病。随着白血病细胞数量的增加，健康白细胞、红细胞和血小板的数量会下降。

　　Lumoxiti的获批是基于一项单臂，开放标签的多中心临床3期试验。80名患者接受了至少两种系统疗法(包括嘌呤核苷类似物)的HCL治疗。试验测量了持久完全反应(CR)，定义为在CR完成后血液学缓解维持超过180天。试验中30%的患者实现了持久CR，以及总体反应率(部分或完全缓解的患者数)为75%。

　　Lumoxiti的常见副作用包括输液相关反应、身体组织内过多的液体引起的肿胀(水肿)、恶心、疲劳、头痛、发热(发热)、便秘、贫血和腹泻。

　　“Lumoxiti填补了HCL患者未满足的医疗需求，他们在使用其它FDA批准的疗法后疾病继续恶化。”FDA卓越肿瘤中心主任、血液学和肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur博士说：“美国国家癌症研究所进行的重要研究，带来了这一罕见血癌新疗法的研发和临床试验。”

　　Lumoxiti获优先审批及孤儿药物命名。

责编：柳昕